LGC Biosearch Technologies社 ブログ記事
（-製品の最新技術や活用事例のご紹介-）

2022年8月4日　掲載

アプタマーを標的薬剤として使用する新たなアプローチは、将来的により広範な臨床使用への扉を開くかもしれません。

アプタマーは高い熱安定性、事実上あらゆる標的としっかりと結合する能力、容易かつスケーラブルな生産、バッチ間の均一性など¹治療薬として多くの潜在的な利点を有しているにもかかわらず、臨床ではほとんど成功をおさめていません。腎クリアランスが速く、またヌクレアーゼに対する感受性が高いことに加えて、in vitroの精製成分に対するアプタマーのパフォーマンスが、必ずしもin　vivoでの同様のパフォーマンスに繋がるとは限りません²。

しかし、アプタマーをより大規模な治療薬の標的成分として活用しようという最近の取り組みにより、これらの有望な分子が臨床でその潜在能力をフルに発揮する日がついに来るかもしれません。このブログ記事では治療法開発におけるアプタマーの最近の応用例をいくつか紹介します。近い将来、これらのイノベーションが市場に投入され、ヒトの健康が増進されることを期待しています。

過去数十年の間に、研究者たちは、オリゴヌクレオチドのデリバリーや安定性、特異性の課題を克服する方法を開発し、目覚ましい進歩を遂げてきました。我々はその可能性をフルに活用するまでには至っていませんが、その現在のペースは爽快というほかにありません。

2023年現在、18の核酸治療薬が上市されており、さらに多くの治療薬が後期臨床開発段階にあります¹。これらのうち、アンチセンスオリゴヌクレオチドと低分子干渉性RNA(small-interfering RNAs, siRNA)が主要なセグメントを占めており、miRNA, アプタマー、DNAzymesなど他のタイプも開発が続けられています²。本ブログでは、ASOとsiRNAの生物学的作用を増強するための最新の技術的進歩について概説します。

本ブログは、オリゴヌクレオチドの修飾が核酸治療薬の発展をどのようにサポートするかを探る記事です。2回目のブログでは、核酸を治療薬として使用するために利用できる技術や化学修飾について説明します。

研究者たちは20年以上にわたって核酸治療を研究してきましたが、COVID-19のmRNAワクチンが臨床デビューしたことで、近年より注目を集めるようになりました。核酸医薬の技術は、現在の薬物療法では対処できない病気の治療に有望ですが、より広い応用を目指すにはいくつかの課題が立ちはだかっています。  

本ブログは、オリゴヌクレオチドの修飾が核酸医薬の開発をどのようにサポートするかを探る2部構成のシリーズの第2回目です。

シリーズの最初の投稿では、核酸治療薬メーカーが直面する課題について紹介しました。今回は、核酸を治療薬として使用する際の課題を克服するために利用可能な技術や化学修飾について紹介します。